Các thử nghiệm lâm sàng

Năm 2013, tổng cộng 106 bệnh nhân từ sáu quốc gia khác nhau đã tham gia thử nghiệm giai đoạn II (ARIEL2) để đánh giá hoạt động của thuốc điều tra ở những phụ nữ mắc bệnh buồng trứng tiến triển nhạy cảm với bạch kim, ống dẫn trứng hoặc ung thư phúc mạc nguyên phát. Vào năm 2015, dữ liệu ban đầu từ ARIEL2 đã được trình bày tại ASCO, đại diện cho chỉ định trị liệu đột phá. Trong số 106 bệnh nhân trong nghiên cứu, 52 đối tượng không cho thấy bất kỳ tác dụng phụ nào, chẳng hạn như tử vong hoặc tiến triển bệnh. Trong số 52 bệnh nhân này, 18 đối tượng đã ngừng điều trị vì lý do cá nhân.[8]

Trong quý đầu tiên của năm 2016, các ứng dụng tiếp thị đã được gửi để chứng minh việc điều trị ung thư buồng trứng tiến triển ở những phụ nữ mắc bệnh đột biến BRCA đột biến dương tính (BRCAmut +). Vào tháng 6 năm 2016, một NDA đã được đệ trình với FDA và ngày PDUFA được chỉ định cho tháng 2 năm 2017. Tuy nhiên, thật đáng ngạc nhiên, rucaparib đã được cấp tình trạng theo dõi nhanh và được FDA chấp thuận vào tháng 12 năm 2016 khi điều trị đơn trị liệu cho những bệnh nhân được đề cập đã điều trị ≥2 hóa trị liệu trước đó. Hơn nữa, FDA cũng đã phê duyệt Thử nghiệm CDxBRCA FoundationF Focus như là chẩn đoán đồng hành dựa trên trình tự thế hệ tiếp theo (NGS) để xác định bệnh nhân ung thư buồng trứng mạnh nhất đáp ứng với liệu pháp rucaparib.[9]

Sau khi được FDA chấp thuận, các nghiên cứu TRITON2 và TRITON3 mCRPC đã được bắt đầu để xác định bệnh nhân ung thư tuyến tiền liệt sẽ đáp ứng với thuốc rucaparib như thế nào. Các nghiên cứu cho hai thử nghiệm này vẫn đang diễn ra và ngày ước tính cho kết quả đầu tiên đang hoành hành từ năm 2019 đến năm 2022.[10]

ARIEL3 và ARIEL4 là hai nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi pha III. Nghiên cứu ARIEL3 được thiết kế để đánh giá hiệu quả của tác nhân điều tra như là một điều trị duy trì cho bệnh nhân ung thư buồng trứng nhạy cảm với bạch kim so với giả dược sau khi đáp ứng với 2 hóa trị liệu trước đó. Các kết quả hàng đầu từ nghiên cứu đã được trình bày tại đại hội ESMO 2017 và ngay sau đó, nó đã được công bố trên tạp chí Lancet vào tháng 9 năm 2017. Các phát hiện cho thấy sự cải thiện đáng kể trong tỷ lệ sống không tiến triển (PFS) ở những bệnh nhân được điều trị bằng Rubraca so với giả dược. Gần đây, vào tháng 10 năm 2017, một sNDA bổ sung cho điều trị duy trì rucaparib ARIEL3 đã được đệ trình lên FDA.[11]

Thử nghiệm ARIEL4 vẫn đang tiếp tục để đánh giá bệnh nhân sẽ đáp ứng tốt nhất với điều trị bằng rucaparib so với hóa trị như thế nào. Ngày thu thập dữ liệu ước tính cho đo lường kết quả chính sẽ là vào tháng 6 năm 2022.[12]